IV. a VI. typu je dostupná kauzálna liečba pomocou enzýmovej substitučnej terapie, u pacientov s ťažšou formou mukopolysacharidózy I. typu a mukopolysacharidózy VI. a VII. typu sa uplatňuje liečba pomocou transplantácie krvotvorných kmeňových buniek [genetickesyndromy.sk]